鼓励促进研发创新 我国儿童用药加速可及

儿童用药技术审评临床专家咨询委员会遴选工作启动，儿童用药口感设计与评价的技术指导原则、儿童用药沟通交流申请及管理工作程序公开征求意见……日前，一系列鼓励儿童用药研发生产的积极信号受到业界关注。

　　近年来，国家药监局着力提高儿童用药安全性和可获得性，将“支持研发严格监管儿童药”作为“药品监管惠企利民十大项目”之一加快推进。一系列鼓励儿童用药创新研发的政策红利持续释放，我国儿童用药研发和审评审批数量持续增长。国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）主任孔繁圃介绍，2021年有47个儿童用药获得审评通过；今年前4个月，儿童用药技术审评任务完成量较去年同期增长90.91%。儿童用药正加速可及。

　　加速技术审评 回应临床需求

　　今年“六一”国际儿童节当天，由药审中心与中国食品药品国际交流中心共同举办的首届促进中国儿童用药研发与科学监管交流会吸引近3万人次观看，反映出各方对儿童用药研发与监管这一世界性难题的热切关注。

　　“儿科不同疾病领域面临不同的用药问题。”会上，国家儿童医学中心主任、首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫在主题报告中指出，儿童常见病、多发病治疗缺乏适宜低龄儿童的药物剂型和规格，血液肿瘤病等重大疾病治疗缺乏中国儿童用药数据，儿童罕见病患者“无药可用”等困境仍然存在。

　　破解儿童用药专用品种少、适宜剂型少等难题，关键要激发企业研发动力。作为药品技术审评机构，药审中心多措并举优化儿童用药审评审批机制，切实提升审评效率，激发产业界创新活力。“药审中心对临床急需儿童用药实施优先审评，设立‘儿童用药’特殊标识，审评时限缩短了35%。”孔繁圃介绍，2021年以来，药审中心将儿童用药审评工作纳入“我为群众办实事”实践活动，组建儿童用药专项领导小组和工作小组，进一步优化审评资源配置，助力儿童用药加快上市。目前，药审中心已初步形成以着力解决儿童用药难题为核心目标，以创新药、进口药、仿制药研发与申报工作程序为三套标准流程，以优先审评、技术指南、沟通交流等为助力措施的系统工作模式。

　　由于儿童人群的特殊性，儿童用药研发往往面临剂型设计、规格选择、安全性评估、临床试验设计等难点，儿童用药审评标准体系及评价方法建设可有效指导企业科学研发。药审中心加快推进儿童用药研发技术指导原则体系建设，累计发布12项技术指导原则，涉及真实世界研究、临床药理学研究、改良型新药临床试验等业界关注热点。

　　加速儿童用药审评的一系列举措成效明显。近年来，轮状病毒疫苗、利司扑兰口服溶液用散以及化学仿制药尼替西农胶囊等儿童用药品种陆续获批上市，或填补国内空白，或为儿童用药提供适宜剂型，更好地满足了儿科临床用药需求。

　　探索前沿方法 破解实际难题

　　临床试验是评价药物获益风险比的关键。但长期以来，在儿童人群中开展大规模确证性临床试验难度极大。监管机构、企业、研究机构都在探索通过新方法和新技术，最大限度地利用已有数据获得药物在儿童中合理使用的证据。

　　真实世界数据引入成为解决这一问题的方法之一。“药审中心与海南省药监局合作，正在开展真实世界证据支持已上市药品扩展儿童应用试点工作。”药审中心化药临床一部部长杨志敏介绍，近年来，真实世界研究理念已被引入我国儿童用药研究与评价技术流程，并在补充完善已上市药品说明书信息、解决临床经验性给药问题方面得到探索性应用。

　　药审中心与国家儿童医学中心合作设立“上市药品说明书中儿童用药信息规范化项目”，利用儿童医疗机构数据资源，采用真实世界研究方法，研究筛选建议修订说明书的品种清单和具体修订内容。在此基础上起草的已上市药品说明书增补儿童用药信息工作程序、药审中心关于已上市药品说明书增补儿童用药信息的工作流程等，已于今年4月公开征求意见，收到多个机构积极反馈。杨志敏表示，标准化流程的建立和完善将助力解决药品说明书儿童用药信息增补或修订滞后问题。

　　推动创新实践 尚需配套支持

　　为进一步促进儿童用药研发，指导技术审评工作，今年年初，药审中心将儿童抗肿瘤药物临床研发、基于生理的药动学模型（PBPK）在儿科人群药物研发中应用、儿童用药口感设计与评价、化学药品说明书及标签药学信息撰写（含儿童用药信息）等4项儿童用药指导原则制定工作列入年度工作计划。

　　近期，药审中心还启动了儿童用药技术审评专家咨询委员会遴选工作，进一步充实专家力量，并通过已上市药品说明书规范、儿童用药相关政策研究等专项工作的拓展，建立与国际标准共识同步、与国家政策导向同步、与临床需求变化同步、与技术更新发展同步的长效机制，不断激发企业创新活力。

　　“不过，鼓励儿童用药研发，仅凭优先审评政策及技术指导原则的利好机制，推力还不够。”杨志敏坦言，从其他国家和地区的经验来看，要最大限度地激发企业研发积极性，需要儿童用药研发、数据保护、定价、医保等一系列政策保障。

　　在北京大学医药管理国际研究中心主任史录文看来，对儿童用药给予专利保护政策，将有效保障产品利润空间，促进企业积极投入儿童用药研发，我国目前还没有从法律层面明确儿童用药专利保护相关要求。

　　作为临床端，倪鑫建议，推动我国儿童用药创新研发，需要相关部门出台激励措施，加强科学研究技术标准支撑，使儿科临床需求和科研成果快速转化为药品研制，更好地服务儿科临床用药需求。

　　业界普遍认为，在相关部门多项政策共同推动下，以儿科临床需求为导向的药品研发有望打开新局面，临床上“儿童吃药靠掰，用量靠猜”的困局有望早日破解。